Учёные создали «мягкий» вариант метода CRISPR для редактирования генов
Учёные из Калифорнийского университета в Сан-Диего разработали новый вариант редактирования генов на основе технологии CRISPR. Они утверждают, что их метод обеспечивает более «мягкий» и безопасный подход к изменению генов с меньшим количеством нежелательных побочных мутаций.
Подход генетиков основан на естественном механизме восстановления поврежденной ДНК, который называется гомологичной рекомбинацией. Механизм представляет собой обмен генетическими последовательностями между двумя гомологичными хромосомами (хромосомы с одинаковым набором генов, одна из которых получена от материнского организма, другая от отцовского).
Очень часто люди с генетическими нарушениями несут мутацию в одной из гомологичных хромосом. Учёные указывают, что мутантный ген можно вырезать и скопировать нормальный ген из другой хромосомы, вставив его на место прежнего.
Команда университета провела эксперименты на плодовых мушках. Они создали мушек-мутантов с белыми глазами вместо обычных красных, повредив ген, необходимый для синтеза красного пигмента. Для восстановления ДНК исследователи воспользовались традиционной технологией CRISPR: при помощи молекулы РНК, которая называется гидовой РНК, они пометили мутантный ген, после чего фермент Cas9 вырезал его. После этого клетки начали производить гидовую РНК и Cas 9, на глазах мушек появились большие красные пятна.
Затем они протестировали свою новую систему с вариантами Cas9, известными как никазы (надрезающие эндонуклеазы). Такие ферменты нацелены только на одну цепь ДНК, а не на обе. В результате красный цвет глаз мушек тоже восстановился, но никазы показали на 30–40% лучшую эффективность по сравнению с обычными традиционной Cas9.
«Ещё одним заметным преимуществом этого подхода является его простота — заявляют учёные. — Он основан на очень небольшом количестве компонентов, а разрывы ДНК «мягкие», в отличие от Cas9, который производит полные разрывы ДНК, часто сопровождаемые побочными мутациями».
Авторы работы отмечают, что нужно продолжать исследования нового метода, чтобы понять, как никазы будут работать с генами других организмов и можно ли их применять для редактирования генов человека.
