Генная терапия справилась с множественной миеломой
Множественная миелома крайне опасна и плохо поддается лечению. Теперь ученые нашли способ справиться с ней, блокируя ген, который помогает делиться злокачественным стволовым клеткам
У многих пациентов с множественной миеломой, одним из видов рака крови, со временем развивается резистентность к одному препарату за другим. Отчасти это объясняется тем, что существующие виды терапии не могут полностью уничтожить злокачественные стволовые клетки, которые продолжают бесконтрольно делиться.
Исследователи Калифорнийского университета в Сан-Диего и компании Ionis Pharmaceuticals предложили новый подход к лечению миеломы. Их терапия блокирует функцию гена IRF4, который связан с делением и защитой стволовых клеток от гибели. Прошлые исследования показали, что высокие уровни IRF4 связаны с более низкими общими показателями выживаемости пациентов с миеломой.
Авторы использовали антисмысловой олигонуклеотид — искусственно созданный фрагмент ДНК, который способен связывать IRF4, тем самым блокируя его функции. Олигонуклеотид, разработанный компанией Ionis и известный как ION251, снижает бремя заболевания и уменьшает количество злокачественных стволовых клеток.
Ученые протестировали ION251 на мышах с моделью человеческой миеломы. По сравнению с контрольной группой, подвергшиеся воздействию лекарства мыши имели значительно меньше клеток миеломы после двух-шести недель лечения. Более того, от 70% до 100% получивших олигонуклеотид мышей выжили, а в контрольной группе погибли все. В каждой группе было по 10 мышей, и они получали ежедневные дозы ION251 или контроль в течение одной недели, а затем три дозы в неделю.
В отдельных экспериментах с использованием человеческих клеток, выделенных из миеломы или образцов здоровых доноров, использованных доз ION251 было достаточно, чтобы уничтожить стволовые клетки миеломы, сохраняя при этом здоровые клетки крови. Терапия была одобрена для первой фазы клинических испытаний на людях.
Об открытии сообщается в статье журнала Cell Stem Cell.
