FDA одобряет первую генную терапию для наследственной болезни
FDA одобрило новую генную терапию, которая доказывает, что эта техника также может использоваться для лечения различных заболеваний, отличных от рака. Согласно заявлению агентства, терапия под названием Luxturna может лечить биаллельную RPE65 мутацию, связанную с дистрофией сетчатки, редкую болезнь глаз, которая ведет к слепоте, как у взрослых, так и у детей. Это первый раз, когда агентство одобрило генную терапию, предназначенную для лечения наследственной болезни, и первое, кто нацелился на болезнь, вызванную мутациями в определенном гене — это важная веха в этой области и огромная победа для ее сторонников.
Как сказал комиссар FDA Скотт Готлиб в своем заявлении:
«Сегодняшнее одобрение знаменует собой еще один шаг в области генной терапии — как в том, как работает терапия, так и в расширении использования генной терапии вне лечения рака для лечения потери зрения — и эта веха усиливает потенциал этого прорыва к лечению широкого спектра сложных заболеваний. Кульминация десятилетий исследований привела к трем одобрениям генной терапии в этом году для пациентов с серьезными и редкими заболеваниями. Я считаю, что генная терапия станет основой для лечения и, возможно, лечения многих наших самых разрушительных и трудноразрешимых болезней».
Мутация Biallelic RPE65 предотвращает образование гена RPE65 из белка, который преобразует свет в электрические сигналы в сетчатке. Это приводит к потере зрения, которая в конечном итоге прогрессирует до полной слепоты. Luxturna работает, поставляя нормальную копию RPE65 в клетки сетчатки, позволяя им производить белок, необходимый для восстановления зрения пациента.
Компания, которая создала Luxturna, проверила лечение у 41 пациента, которым затем пришлось пройти курсы препятствий в тусклом свете. Большинство пациентов продемонстрировали значительные улучшения, проводя курсы препятствий на третьем этапе исследования. Как и другие методы лечения генов, одобренные FDA, он также имеет свои ограничения и потенциальные побочные эффекты. Это будет работать только для людей с жизнеспособными клетками сетчатки, и это может вызвать катаракту. О, и это может стоить более 1 миллиона долларов, что, скорее всего, является самым большим препятствием для тех, кто хочет пройти через него.
