[Перевод] Первые пациенты получили клеточную терапию болезни Паркинсона

jzs0_e0p7j2kwelbsciynsyg8tq.jpeg

У пациентов с болезнью Паркинсона развивается неврологическая дисфункция, поскольку они теряют особый тип клеток мозга, называемых дофаминергическими нейронами. Разные способы лечения этой болезни изучались десятилетиями, но ничто не было особенно успешным в замедлении её развития. В результате возникла большая потребность в новом способе борьбы с болезнью Паркинсона, в том числе через стволовые клетки.

Одним из наиболее интересных приёмов было бы использование индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (iPSC) или эмбриональных стволовых клеток (ESC) в целях выращивания нейронов или их предшественниц, которые затем трансплантировались бы в мозг пациентов. Продукты на основе iPSC потенциально могут быть аутологичными — взятыми у пациента и не требующими иммуносупрессии, а продукты ESC, скорее всего, потребуют иммуносупрессии, но могут иметь иные преимущества.


vp6p36fl5zqgvvjid8mpfcgclbw.png

Завораживающее изображение мозга приматов, пролеченных клетками предшественницами, полученными из iPSC. Заметно повышенние активности, связанной с дофаминовыми рецепторами. Публикация в Nature в 2017 группы, возглавляемой Пармаром и Такахаси

Ряд групп занимаются «стволовыми клетками в качестве основы лечения Паркинсона», и группа Дзюна Такахаси в Японии первыми начали испытание всего несколько недель назад на их первом участнике.

Это исторический момент с большими надеждами и большим риском. Надежды и риск часто идут рука об руку в клинических испытаниях. Как и в иных испытаниях, у этого есть шансы не сработать, но я полагаю, что у него хорошие шансы на успех, основываясь на предварительной информации и научной логике.

Хотя испытание было официально запущено ещё в июле, мы теперь знаем, что первому пациенту провели терапию в октябре. Из публикации Сираноски:

«В октябре нейрохирург Такаюки Кикучи в Киотской университетской больнице имплантировал 2,4 миллиона клеток предшественниц дофаминэргических нейронов в мозг пациента в возрасте 50 лет. В трехчасовой процедуре группа Кикучи ввела клетки в 12 участков, которые были центрами дофаминовой активности. Было показано, что клетки предшественницы дофаминэргических нейронов улучшают симптомы болезни Паркинсона у обезьян.»

В испытании используют аллогенные донорские клетки.

Другие команды включают в себя Джоан Лоринг в Scripps, который фокусируется на аутологичных методах, основанных на iPSC, Лоренца Штедера, который фокусируется на использовании подходов, основанных на ESC, Роджер Баркер из Кембриджа и Малин Пармар в Лундском Университете. Международная совместная группа называется GForce-PD.

© Habrahabr.ru