CRISPR стал еще точнее: новая эра генного модифицирования
Нормальное CRISPR-редактирование генов может делать две вещи: исправлять гены и отключать их. Только исправляющая функция работает несколько хуже отключающей.
Для исправления вам надо добавить часть ДНК с правильной последовательностью к клеткам и запустить процесс исправления. Это работает только в десятой части клеток, а в клетках мозга не работает вообще.
И здесь приходит на помощь открытие Дэвида Лю из Гарвардского университета. Его команда создала инструмент для исправления мутаций, прямо заменяя в ДНК одно основание на другое.
В ДНК, как известно, есть четыре азотистых основания: аденин, гуанин, тимин и цитозин. Каждое может мутировать в остальные три основания, и поэтому для исправления нежелательных мутаций нужно редактировать основания двенадцатью разными способами. Ученые создали новые редакторы оснований, BE3 и ABE7, причем последний они разработали с нуля, заставив бактерии вырабатывать требующий энзим для выживания.
Полученные энзимы меняют основания в половине человеческих клеток, при этом не вызывая практически никаких побочных мутаций. Таким образом АВЕ7 гораздо безопаснее CRISPR, минимизируя возможность изменений, которые, к примеру, могут привести к раку.
Вместе ВЕ3 и АВЕ7 могут использоваться для коррекции двух третей мутаций одного основания, которые могут случаться у людей.